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Kurzfassung

Wir präsentieren zwei neue Designer-Antisense-circRNA (AS-circRNAs) Linien, die in der Lage sind prä-mRNA-Spleißen und mRNA-Translation zu beeinflussen.

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Hintergrund

Antisense-Ansätze sind ein innovatives and wachsendes Gebiet der Gentherapie. Die bekanntesten Therapien basieren auf linearen Antisense-Oligonukleotiden (ASOs), diese zeigen jedoch Schwächen bei Wirkung, Stabilität, und off-target-Effekten.

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Bilder & Videos

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Lösung

Zirkuläre RNAs (circRNAs), die aus prä-mRNAs durch einen alternativen Spleißmechanismus, genannt Backsplicing, generiert werden, zeigen eine höhere Stabilität als ihre linearen Gegenstücke. Dies und andere neu entdeckte Eigenschaften wie miRNA sponging, Protein sponging und Protein-Translation, machen circRNAs attraktiv für neue RNA-Therapeutika.

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Vorteile

CircRNAs zeigen folgende Vorteile:

• sehr viel stabiler als entsprechende lineare RNA
• hohe Bindungsspezifität
• sehr flexible in Sequenzdesign und Ziel-Spezifität

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Anwendungsbereiche

• RNA-Therapeutika
• Krebstherapie
• Pharmazeutische Formulierungen
• Molekulare Anwendungen